Seltene Erkrankungen

Rund vier Millionen Menschen in Deutschland leiden unter einer seltenen Erkrankung, von der nicht mehr als fünf von 10.000 Menschen betroffen sind. Insgesamt gibt es rund 6.000 solcher Krankheiten, viele davon sind angeborene Stoffwechselstörungen. Anders als bei den großen Volkskrankheiten werden in diesem Bereich eher bescheidene Forschungsanstrengungen unternommen. Bei GlaxoSmithKline ist das anders: Hier umfasst die Klinische Forschung auch die Suche nach Medikamenten gegen extrem seltene Krankheiten. Im Februar 2010 wurde eigens dafür die „GSK Rare Diseases Unit“ gegründet, die sich ausschließlich auf seltene Erkrankungen konzentriert und sich damit den Bedürfnissen von Patienten widmet, die dringend auf neue Medikamente angewiesen sind.

GSK-Produktpalette

Bis vor kurzem lag die mittlere Lebenserwartung nach einer PAH-Diagnose bei nur noch 2,8 Jahren. Diese Überlebensraten konnten durch neue und bessere Diagnose und Behandlungsmöglichkeiten in den letzten Jahren deutlich verlängert werden. GSK hat im Jahr 2008 ein Medikament eingeführt, das bereits in einem frühen Stadium des Lungenhochdrucks eingesetzt werden kann. Es handelt sich dabei um einen so genannten Endothelin-Rezeptor-Antagonisten, der einmal täglich als Tablette eingenommen wird. In Studien wurde gezeigt: Das Medikament verbessert die Belastbarkeit der Patienten und es kann den Zeitraum deutlich verlängern, bis es zu einer Verschlechterung kommt. Zudem ist es gut verträglich.